Les membres du réseau OrphanDev portent collectivement un certain nombre de propositions à développer dans le volet innovation du prochain Plan National Maladies Rares
NOS PROPOSITIONS :
• La montée en compétences/excellence des centres français pour la recherche (précoce/long terme) dans les MR : Soutien à une dizaine de projets de centres d'excellence en recherche clinique MR (focus MTI/pédiatrie selon un modèle dérivé des CLIP-INCa)
• Le développement de la formation continue en recherche clinique au sein des filières (-> FCRIN)
• Le développement du repositionnement (atteinte des conditions de repositionnement réussi jusqu'à l’AMM ; guichet repositionnement)
• Les nouvelles méthodes d'évaluation dans les MR (modélisation in-silico, bras synthétique, données de vie réelle et expérience patient)
• L'accès pérenne aux traitements innovants (précoce/ compassionnel/ disponibilité) (-> AIS, ANSM, HAS)
• La pharmacovigilance des médicaments dans les maladies rares (-> CRPV, comités médicaments filières, BNDMR, ANSM, EMA, PRAC)
• Les thérapies innovantes : cellulaires, géniques,... (-> AIS, ANSM, Agence biomédecine)
• Les PHRC : Critères d’éligibilité et co-construction cliniciens/industriels
• La coordination Européenne de l’innovation avec les ERN
