OrphanDev est un réseau collaboratif public-privé.
Il est animé par un noyau dur de membres fondateurs. Une cinquantaine d’acteurs experts des maladies rares participent à ses travaux. Ils représentent 4 grands types de parties prenantes.
Les parties prenantes
| Professionnels de santé Chercheurs | Patients et Familles Associations de patients Membres de la société civile | Entrepreneurs Pharma, biotech, medtech, e-santé, CRO | Projets structurants |
Les axes prioritaires
L’opérationnalisation de la recherche clinique
La recherche dans les maladies rares et ultra rares fait face à une problématique méthodologique et opérationnelle majeure liée aux petits effectifs, à la dissémination et à l’hétérogénéité des patients. Les essais cliniques sont de fait de dimension internationale. Le défi est de faciliter le cadre d’évaluation et d’exécution des essais thérapeutiques pour augmenter l’inclusion des patients français dans les essais et leur permettre de bénéficier des dernières innovations.
Le développement de l’IA
Le développement de l’intelligence artificielle, du recueil et de l’exploitation des données de santé, ouvrent des perspectives prometteuses pour les maladies rares en termes d’innovations majeures autour du diagnostic et de l’identification de nouveaux traitements.
L’accessibilité des traitements
Il s’agit de développer une réelle et rapide accessibilité des traitements – médicaments orphelins – afin de permettre aux patients atteints de maladies rares en France de bénéficier des mêmes innovations que leurs voisins européens.
Les modalités de travail
La philosophie du réseau est de
- réunir les experts compétents sur une problématique ou un projet,
- en évitant les redondances
Les instances qui animent le réseau proposent et valident la constitution des :
- groupes de travail thématiques
- groupes projets spécifiques
chargés de développer les axes prioritaires. Ces groupes respectent l’indépendance des parties prenantes.
Si vous êtes intéressés par les travaux d’OrphanDev : contactez-nous