Qu’est-ce qu’OrphanDev ?

Son histoire

OrphanDev est à l’origine une plateforme dédiée aux spécificités des essais cliniques dans les maladies rares.

Le Plan National Maladies Rares prévoit son expansion

Action 5. 5 : Développer les dispositifs de soutien à la recherche clinique existante

Il conviendra de :

  • Renforcer la spécialisation de certains centres d’investigation clinique (CIC) sur les maladies rares et expliciter l’apport des CIC dans la recherche sur les maladies rares auprès des intervenants (praticiens, malades, chercheurs) ;
  • Faire connaitre et renforcer le dispositif OrphanDev, plateforme labellisée F-CRIN dédiée aux maladies rares sise à l’université Aix-Marseille (Orphan Drug Désignation, assistance aux protocoles …) afin d’élargir son périmètre d’action ;
  • Confier à F-CRIN un rôle de soutien à la recherche clinique en maladies rares en facilitant la sollicitation des CIC, URC et DRC.

Une composante F-CRIN

OrphanDev a sollicité le label national Réseau FCRIN pour 2021 et obtenu cette reconnaissance le 12 octobre 2020.

F-CRIN est une infrastructure distribuée de recherche clinique associant, au plan national, 18 composantes opérationnelles d’excellence.

Ces composantes ont été identifiées, expertisées et labellisées au terme d’un processus d’évaluation confié à un Conseil scientifique international sur la base d’un cahier des charges sélectif permettant de mesurer:

  • la solidité et le niveau de structuration,
  • la capacité d’expertise médicale et scientifique,
  • la capacité de portage et d’accompagnement d’essais cliniques

Une plateforme pluri-partenariale publique/privée inédite

Le projet actuel d’OrphanDev fédère une cinquantaine d’acteurs du domaine des maladies rares tant académiques, privés que de la société civile.

Le développement du réseau découle d’un triple besoin :

  • celui de la transversalité : espace de dialogue et de concertation pour gagner en complémentarité et en efficacité
  • celui d’un plus grand décloisonnement entre les sphères industrielles et académiques en améliorant le dialogue et les process : interface public-privé
  • celui de l’apport d’une expertise facilitante pour accélérer la mise à disposition des innovations pour les malades : levée des freins administratifs, réglementaires et juridiques

Pour les maladies rares, la transversalité est un enjeu majeur

 « La France est précurseur depuis 1997 en Europe dans le domaine des maladies rares, et ses 3 plans nationaux depuis 2005 ont permis la mise en place d’une organisation du système de soin qui nous est enviée par de nombreux pays. Aujourd’hui, la transversalité représente un enjeu majeur pour dépasser nos limites et permettre un nouveau cycle d’innovation.

Je suis particulièrement heureux qu’autant d’acteurs-clés, dont les travaux sont reconnus internationalement, se mobilisent collectivement pour conjuguer leurs efforts.

OrphanDev constitue une grande opportunité de développer une structure partenariale publique/privée forte, et de renforcer l’attractivité et la compétitivité de notre pays au niveau européen.»

Pr Olivier Blin, coordonnateur du réseau